香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院風(fēng)濕及臨床免疫學(xué)科主任李曦、教授劉澎濤及劉澤星領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)，成功研發(fā)出全球首個(gè)幹細(xì)胞新模型，可用於治療部分罕見(jiàn)的原發(fā)性免疫缺陷病。研究成果已發(fā)表在《過(guò)敏及臨床免疫學(xué)期刊》。
原發(fā)性免疫缺陷病是一種罕見(jiàn)病，例如STAT1功能增益癥（STAT1-GoF），患者先天免疫系統(tǒng)有遺傳缺陷，容易受到致命感染，或患有自身免疫疾病、動(dòng)脈瘤和癌癥等。
香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)同香港幹細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究中心、英國(guó)劍橋大學(xué)，於2020年開(kāi)始研究新幹細(xì)胞模型，從患者身上抽取血液樣本，將血液細(xì)胞改造為「擴(kuò)展?jié)撃軒旨?xì)胞」，並在實(shí)驗(yàn)室測(cè)試這些細(xì)胞對(duì)不同藥物的反應(yīng)，幫助患者找到最有效和安全的治療方案。經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)後，研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)將原本治療風(fēng)濕病的藥物，用於治療其中一種罕見(jiàn)免疫缺陷疾病「STAT1功能增益」患者，每月藥費(fèi)由數(shù)千元至一萬(wàn)元。
李曦今午（17日）在記者會(huì)上表示，原發(fā)性免疫缺陷病患者較易受細(xì)菌感染，難以抵禦癌癥等，患者因經(jīng)?；疾《?，難以採(cǎi)集樣本和干擾化驗(yàn)結(jié)果，醫(yī)學(xué)界對(duì)罕見(jiàn)疾病的研究亦不足，因此目前未有針對(duì)性療法，希望透過(guò)新療法令患者得到個(gè)人化治療，減低試藥風(fēng)險(xiǎn)。李曦指，免疫缺陷病和罕見(jiàn)疾病的患者往往屬於弱勢(shì)社群，經(jīng)常面對(duì)延誤診斷及缺乏支援，支付昂貴的治療費(fèi)用。他呼籲社會(huì)提高對(duì)這些疾病的認(rèn)識(shí)，並為患者提供有力支持。
一名29歲的STAT1功能增益癥病人表示，由於家族遺傳，3、4歲時(shí)患上罕有的免疫缺陷疾病，但直到10多歲時(shí)才確診，當(dāng)時(shí)身體多個(gè)器官已受損，容易生病，多次感染念珠菌導(dǎo)致全身皮膚潰爛。20多歲時(shí)還因血管瘤導(dǎo)致中風(fēng)，視力系統(tǒng)受攻擊、一度接近失明。直至約一年前接受個(gè)人化幹細(xì)胞治療後，情況大幅好轉(zhuǎn)，目前可以正常工作生活。他表示，治療暫時(shí)未有任何副作用，但難以負(fù)擔(dān)高昂藥費(fèi)，希望社會(huì)能增加對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注和資源。
頂圖：香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院風(fēng)濕及臨床免疫學(xué)科主任李曦、劉澎濤教授及劉澤星教授領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)，最新研發(fā)出全球首個(gè)幹細(xì)胞新模型，用於治療罕見(jiàn)免疫缺陷病。中通社
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